研發(fā)DNA藥物還有很長的路要走

　　第二看臺(tái)

　　“個(gè)性化醫(yī)療，將會(huì)治愈所有的疾病嗎？”10月13日，第二屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會(huì)暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會(huì)上，2004年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主、中國科學(xué)院外籍院士阿龍·切哈諾沃拋出了這樣一個(gè)問題。

　　讓生命延長呼喚DNA藥物

　　“21世紀(jì)之后，人類壽命會(huì)更長。比如可能會(huì)延長20-30年，或者是在這個(gè)世紀(jì)末的時(shí)候能活到120歲、130歲。”阿龍·切哈諾沃說。為什么可以如此長壽？

　　“由于很多基因突變造成遺傳基因上的缺陷，對于以前來講不可能知道的病因，通過個(gè)性化醫(yī)療就可能克服。”他表示。

　　個(gè)性化醫(yī)療，又稱精準(zhǔn)醫(yī)療，是指以個(gè)人基因組信息為基礎(chǔ)，結(jié)合蛋白質(zhì)組、代謝組等相關(guān)內(nèi)環(huán)境信息，為病人量身設(shè)計(jì)出最佳治療方案，以期達(dá)到治療效果最大化和副作用最小化的一門定制醫(yī)療模式。

　　“通過研究人類的DNA，對可能發(fā)生的疾病進(jìn)行提前預(yù)知，研發(fā)出個(gè)性化的DNA藥物，可以讓人類延長生命。” 阿龍·切哈諾沃指出同一類藥物對病人效果不一樣。

　　一項(xiàng)對患乳腺癌病人的追蹤研究表明，使用同樣的藥物幾年后，一些病人去世或病情沒有明顯好轉(zhuǎn)，而另一群人病情卻有好轉(zhuǎn)，有的甚至治愈。“因此我們需要看兩個(gè)患相同病癥的人DNA有什么不同，針對疾病進(jìn)行基因篩選，就會(huì)知道哪些藥物能真正‘對癥下藥’。”阿龍·切哈諾沃認(rèn)為，通過疾病篩選可以找到人類未來會(huì)患何種病癥的基因突變，可采取相關(guān)措施來延長人們的壽命。

　　遭遇個(gè)性化治療障礙

　　“我們都希望青春永葆，獲得永生，這個(gè)夢想能不能實(shí)現(xiàn)？”雖然個(gè)性化醫(yī)療前景美好，但是阿龍·切哈諾沃卻表示，個(gè)性化醫(yī)療還面臨著諸多障礙。

　　如果說以阿司匹林為代表的第一次藥物革命是偶然發(fā)現(xiàn)，第二次革命則是化合物組合和篩選的發(fā)生。“第三次革命則是個(gè)性化的藥物，我們可以提前知道患者得什么病。個(gè)性化藥物也即DNA藥物，可以有預(yù)見的開發(fā)出藥物，醫(yī)生可以告訴病人改變行為方式，以此來預(yù)防疾病。”阿龍·切哈諾沃說。

　　不過他表示，不是解決一個(gè)基因的突變就能解決問題，有些病有好多基因突變，是一個(gè)多極導(dǎo)致的疾病轉(zhuǎn)變。

　　因此，個(gè)性化醫(yī)療面臨著諸多個(gè)性化的障礙。病人基因的不穩(wěn)定，導(dǎo)致治療也不穩(wěn)定；人們的生活方式、環(huán)境、基因型復(fù)雜，導(dǎo)致治療方式復(fù)雜和不同……

　　暢銷藥時(shí)代已經(jīng)結(jié)束

　　在阿龍·切哈諾沃看來，個(gè)性化醫(yī)療還面臨著更廣泛的障礙。

　　“僅比起靶標(biāo)識(shí)別和確認(rèn)來，這些障礙呈現(xiàn)更加廣泛化和復(fù)雜化。許多疾病，比如新陳代謝疾病和精神疾病是多基因引起的并且基因產(chǎn)品間的因果關(guān)系還未明確；惡性腫瘤的特征是基因組的不穩(wěn)定性，并且因此靶標(biāo)也不穩(wěn)定；人體試驗(yàn)的復(fù)雜性，比如激素替代治療、血管支架的復(fù)雜性。” 阿龍·切哈諾沃說。

　　同時(shí)，阿龍·切哈諾沃說，目前人類非常缺少可靠的動(dòng)物模型，比如在神經(jīng)退化、癌癥、代謝疾病等領(lǐng)域的疾病。“暢銷藥的時(shí)代已經(jīng)結(jié)束，治愈一種疾病可能會(huì)有幾種藥物，患者吃哪幾種藥可能沒有太大區(qū)別。” 阿龍·切哈諾沃直言不諱地說，“而開發(fā)新的藥物費(fèi)用非常非常高，有時(shí)候一個(gè)藥物開發(fā)達(dá)到幾十億美元。”此外，不容忽視的是生命倫理學(xué)方面的問題。阿龍·切哈諾沃說，人們擔(dān)心如果制藥廠知道病人的基因組排序，個(gè)人信息會(huì)不會(huì)被泄露等。